Britská vláda schválila léčbu genovou terapií Zolgensma pro novorozence s genetickou poruchou spinální svalové atrofie (SMA). Tato průkopnická léčba zabraňuje nevratnému poškození motorických neuronů a zlepšuje přežití a kvalitu života dětí s touto smrtelnou poruchou páteře. Léčba stojí 1,8 milionu liber za jednoho pacienta a byla schválena výborem NICE pro kojence předtím, než se projeví příznaky.
V současné době se novorozenecký test na píchnutí do paty v Británii stále neprovádí pro kontrolu SMA, což znamená, že diagnóza se stanoví až po projevu příznaků. To vede k tomu, že některé děti jsou ochrnuté ještě před zahájením léčby. Každých pět dní se v Británii narodí dítě s touto poruchou páteře, což je více než 200 dětí ročně.
Otevřete si pokračování článku na další straně
(otevřete si ho níže)
.){kind=link}