Nedostatek testování na SMA pro novorozence v Británii
Podle odborníků je nutné, aby se SMA zařadila do novorozeneckého screeningu, aby se zabránilo zbytečnému zhoršování zdravotního stavu dítěte a zničení rodin. Zavedení screeningového programu je také nákladově efektivní, protože celoživotní náklady na léčbu dětí ochrnutých v důsledku SMA činí více než 60 milionů liber.
Zolgensma používá neškodné, geneticky upravené viry, které zvyšují hladinu proteinu SMN a zabraňují poškození motorických neuronů. Tento lék je první léčbou, která bude v Anglii rutinně zadávána pro presymptomatické děti.
Otevřete si pokračování článku na další straně
(otevřete si ho níže)